Хотя в настоящее время нет лекарства от мышечной атрофии позвоночника (SMA), существуют методы лечения и терапии. Это означает, что существует множество способов сосредоточиться на достижении наилучшего качества жизни. Люди с СМА полагаются на варианты лечения и терапии, чтобы жить максимально комфортно и продуктивно.
Но с таким большим количеством различий в симптомах и степени тяжести, как узнать, что лучше для вас или вашего любимого человека? Ниже приведены четыре вопроса, которые следует задать вашему врачу, чтобы помочь вам определить правильные варианты для ваших обстоятельств.
1. Какие виды лечения «качества жизни» доступны?
Важно уметь заниматься тем, что вам нравится, и изучать интересы, которые соответствуют вашим физическим способностям. Тяжелая мышечная слабость и атрофия, вызванные СМА, влияют не только на физическую силу. Они также могут серьезно повлиять на способность дышать, глотать, а иногда и говорить.
Пребывание в максимально активном состоянии жизненно важно для замедления развития SMA и поддержания высокого качества жизни. Физическая терапия может помочь с осанкой, предотвратить неподвижность суставов и помочь сохранить силу. Упражнения на растяжку могут помочь уменьшить спазмы и улучшить диапазон движения и кровообращения. Применение тепла может временно ослабить мышечные боли и скованность.
По мере развития SMA доступны методы лечения проблем с речью, жеванием и глотанием. Вспомогательные устройства могут помочь человеку, у которого есть SMA, ходить, разговаривать и есть, что может помочь им сохранить свою независимость.
2. Что мне могут дать рецептурные препараты?
Мышечные боли и спазмы, снижение объема движений и проблемы с жеванием, глотанием и слюнотечением можно лечить с помощью рецептурных препаратов.
Национальный институт неврологических расстройств и инсульта предлагает вам обратиться к врачу о миорелаксантах, таких как баклофен (Габлофен), тизанидин (Занафлекс) и бензодиазепины. Ботулинический токсин иногда вводят непосредственно в слюнные железы для спазмов челюсти или слюнотечения. Избыток слюны также можно лечить амитриптилином (Элавил), гликопирролатом (Робинул) и атропином (Атропен).
Депрессия и беспокойство - два косвенных эффекта, которые являются общими с SMA. Разговор с консультантом или терапевтом может быть хорошим способом решения этих проблем. В некоторых случаях возможна соответствующая поддержка по рецепту.
3. Я слышал о нескольких захватывающих новых методах лечения SMA. Кто они и доступны ли они мне?
Nusinersen (продается под торговой маркой Spinraza) был первым одобренным FDA лечением SMA. Это не лекарство от SMA, но оно может замедлить состояние. Статья, опубликованная в Медицинском журнале Новой Англии, сообщает, что около 40 процентов тех, кто принимал это лекарство, испытывали замедление прогрессирования заболевания. Многие участники также сообщили об улучшении мышечной силы с помощью препарата.
Onasemnogene abeparvovec (продается под торговой маркой Zolgensma) был одобрен FDA в 2019 году. Это генная терапия для детей в возрасте до 2 лет. Это относится к наиболее распространенным типам SMA. Участники клинических испытаний увидели улучшение мышечных движений и функций и смогли достичь вех, таких как ползание и сидение.
Спинраза и Золгенсма являются одними из самых дорогих лекарств в истории. Однако вы можете узнать у своего страхового поставщика, покрывают ли они эти лекарства. Вы также можете получить финансовую помощь в рамках программ помощи пациентам производителей.
Первоначальное лечение Spinraza стоит 750 000 долларов. Последующее лечение может добавить до сотен тысяч долларов больше. Разовая доза Золгенса стоит 2125000 долларов.
Ваш лечащий врач должен помочь вам понять все потенциальные преимущества и риски, связанные с этими препаратами, прежде чем принимать лечение.
4. Являюсь ли я хорошим кандидатом на клинические испытания?
Многие люди, живущие с СМА, заинтересованы в клинических испытаниях, надеясь на улучшение своего состояния или даже на излечение. Но клинические испытания часто бывают сложными и могут быть менее полезными, чем люди надеются. Хотя конечной целью всегда является эффективное лечение, доступное на открытом рынке, это не результат для большинства пробных лекарств.
Фактически, большинство пробных лекарств никогда не получают одобрения FDA. В 2016 году независимое и проверенное исследование выявило удивительную тенденцию: одобрение FDA на пробные препараты резко снизилось с 2004 года до примерно 10 процентов. Другими словами, на каждые 100 препаратов, которые подаются на утверждение, только 10 проходят через этот процесс. Это включает лекарства, которые могут лечить SMA. По данным некоммерческой организации Cure SMA, основными причинами сбоев являются проблемы безопасности, недостаточная эффективность и производственные проблемы.
Участие в испытаниях - это личное решение, и вы должны тщательно взвесить свои варианты в отношении рисков. Ваш лечащий врач может помочь вам найти любые исследования, на которые вы подходите, но важно управлять вашими ожиданиями. Испытания действительно имеют некоторый потенциал роста, но есть потенциально неизвестные риски для здоровья. Большинство людей не видят значительных результатов.
Вы можете найти полный каталог активных испытаний в США на ClinicalTrials.gov.
Еда на вынос
Многие университеты, больницы, ученые-биотехнологи и коммерческие фармацевтические компании активно ищут лучшие способы лечения SMA. До тех пор понимание ваших вариантов и принятие осознанного выбора в отношении вашего лечения могут стать мощными способами помочь вам справиться с симптомами и вести лучшую жизнь.
