Миелофиброз (МФ) - это редкий тип рака, при котором скопление рубцовой ткани не позволяет вашему костному мозгу вырабатывать достаточно здоровых эритроцитов. Это может вызвать такие симптомы, как крайняя усталость и кровоподтеки.
MF также может вызвать небольшое количество тромбоцитов в крови, что может привести к нарушениям свертываемости крови. Многие люди с MF также имеют увеличенную селезенку.
Традиционные методы лечения направлены на устранение симптомов MF и уменьшение размеров селезенки. Дополнительные методы лечения могут ослабить некоторые из ваших симптомов и улучшить качество вашей жизни.
Вот более внимательный взгляд на доступные методы лечения для MF.
Есть ли лекарство от миелофиброза?
В настоящее время нет лекарств, которые излечивают миелофиброз. Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток является единственным методом лечения, который может вылечить MF или значительно продлить выживание людей с MF.
Трансплантация стволовых клеток включает замену аномальных стволовых клеток в костном мозге инфузией стволовых клеток от здорового донора.
Процедура имеет значительные и потенциально опасные для жизни риски. Обычно это рекомендуется только для молодых людей без каких-либо ранее существующих заболеваний.
Лечение миелофиброза с помощью лекарств
Ваш врач может порекомендовать один или несколько препаратов для лечения симптомов или осложнений MF. Это включает анемию, увеличение селезенки, ночные поты, зуд и боль в костях.
Лекарства для лечения MF включают в себя:
- кортикостероиды, такие как преднизон
- стимуляторы эритропоэза
- андрогенная терапия, такая как даназол
- иммуномодуляторы, включая талидомид (Thalomid), леналидомид (Revlimid) и помалидомид (Pomalyst)
- химиотерапия, в том числе гидроксимочевина
- Ингибиторы JAK2, такие как руксолитиниб (Jakafi) и федратиниб (Inrebic)
Руксолитиниб является первым препаратом, одобренным Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для лечения МФ среднего и высокого риска. Руксолитиниб является целевым средством и ингибитором JAK2. Мутации в гене JAK2 были связаны с развитием MF.
Федратиниб (Inrebic) был одобрен FDA в 2019 году для лечения взрослых с промежуточным-2 и первичным или вторичным MF высокого риска. Федратиниб является высокоселективным ингибитором киназы JAK2. Это для людей, которые не отвечают на лечение руксолитинибом.
Переливания крови
Вам может понадобиться переливание крови, если вы страдаете анемией из-за MF. Регулярные переливания крови могут увеличить количество эритроцитов и уменьшить симптомы, такие как усталость и легкие кровоподтеки.
Трансплантация стволовых клеток
MF развивается, когда стволовая клетка, которая производит клетки крови, повреждена. Это начинает производить незрелые клетки крови, которые накапливаются и вызывают рубцы. Это удерживает ваш костный мозг от выработки здоровых клеток крови.
Трансплантация стволовых клеток, также известная как трансплантация костного мозга, является потенциально лечебным средством, которое решает эту проблему. Ваш врач должен будет оценить ваш индивидуальный риск, чтобы определить, подходите ли вы для этой процедуры.
Перед трансплантацией стволовых клеток вы получите химиотерапию или облучение. Это избавляет от оставшихся раковых клеток и увеличивает вероятность того, что ваша иммунная система примет донорские клетки.
Затем ваш лечащий врач передает клетки костного мозга от донора. Здоровые стволовые клетки донора заменяют поврежденные стволовые клетки вашего костного мозга и производят здоровые клетки крови.
Трансплантация стволовых клеток несет значительные и потенциально опасные для жизни риски. Врачи обычно рекомендуют эту процедуру только людям со СР среднего и высокого риска, которые моложе 70 лет и не имеют других ранее существующих заболеваний.
Новый тип аллогенной трансплантации аллогенных стволовых клеток пониженной интенсивности (немиелоабляционный) требует более низких доз химиотерапии и облучения. Это может быть лучше для пожилых людей.
Операция
Клетки крови обычно вырабатываются костным мозгом. Иногда у пациентов с MF печень и селезенка вырабатывают клетки крови. Это может привести к росту печени и селезенки больше, чем обычно.
Увеличенная селезенка может быть болезненной. Лекарства помогают уменьшить размер селезенки. Если лекарств недостаточно, врач может порекомендовать операцию по удалению селезенки. Эта процедура называется спленэктомия.
Лечение побочных эффектов
Все методы лечения MF могут вызывать побочные эффекты. Ваш врач тщательно взвесит риски и преимущества потенциального лечения, прежде чем рекомендовать подход.
Важно поговорить с врачом о любых побочных эффектах лечения, которые вы испытываете. Ваш врач может захотеть изменить дозировку или переключить вас на новое лекарство.
Побочные эффекты, которые вы можете испытывать, зависят от вашего лечения MF.
Андрогенная терапия
Андрогенотерапия может вызвать повреждение печени, рост волос на лице у женщин и рак простаты у мужчин.
Кортикостероиды
Побочные эффекты кортикостероидов зависят от лекарства и дозировки. Они могут включать высокое кровяное давление, задержку жидкости, увеличение веса, а также проблемы с настроением и памятью.
Долгосрочные риски кортикостероидов включают остеопороз, переломы костей, высокий уровень сахара в крови и повышенный риск инфекций.
Иммуномодуляторы
Эти препараты могут увеличить количество лейкоцитов и тромбоцитов. Это может привести к появлению таких симптомов, как запор и ощущение покалывания в руках и ногах. Они также могут вызвать серьезные врожденные дефекты во время беременности.
Ваш врач будет тщательно контролировать количество клеток крови и может назначить эти препараты в сочетании с низкими дозами стероидов, чтобы минимизировать риски.
Ингибиторы JAK2
Общие побочные эффекты ингибиторов JAK2 включают снижение уровня тромбоцитов и анемию. Они также могут вызывать диарею, головную боль, головокружение, тошноту, рвоту, головную боль и кровоподтеки.
Федратиниб может в редких случаях вызывать серьезные и потенциально смертельные повреждения головного мозга, известные как энцефалопатия.
химиотерапия
Химиотерапия нацелена на быстро делящиеся клетки, которые включают волосковые клетки, клетки ногтя и клетки пищеварительного и репродуктивного тракта. Общие побочные эффекты химиотерапии включают в себя:
- усталость
- потеря волос
- изменения кожи и ногтей
- тошнота, рвота и потеря аппетита
- запор
- понос
- изменения веса
- изменения настроения
- проблемы с фертильностью
спленэктомия
Удаление селезенки увеличивает риск инфекций и осложнений кровотечения, в том числе тромбов. Сгустки крови могут привести к потенциально смертельному инсульту или легочной эмболии.
Трансплантация стволовых клеток
Трансплантация костного мозга может вызвать опасный для жизни побочный эффект, известный как болезнь «трансплантат против хозяина» (GVHD), когда иммунные клетки донора атакуют ваши здоровые клетки.
Врачи пытаются предотвратить это с помощью профилактических процедур, включая удаление Т-клеток из донорского трансплантата и использование лекарств для подавления Т-клеток в трансплантате.
РТПХ может повлиять на вашу кожу, желудочно-кишечный тракт или печень в первые 100 дней после пересадки. Вы можете испытывать такие симптомы, как кожная сыпь и волдыри, тошнота, рвота, спазмы в животе, потеря аппетита, диарея и желтуха.
Хроническая РТПХ может поражать один или несколько органов и является основной причиной смерти после пересадки стволовых клеток. Симптомы могут поражать полость рта, кожу, ногти, волосы, желудочно-кишечный тракт, легкие, печень, мышцы, суставы или гениталии.
Ваш врач может порекомендовать принимать кортикостероиды, такие как преднизон или актуальные стероидные крема. Они также могут назначать руксолитиниб при острых симптомах.
Клинические испытания
Клинические испытания продолжают искать новые методы лечения МФ. Исследователи тестируют новые ингибиторы JAK2 и изучают, может ли комбинация руксолитиниба с другими лекарственными средствами улучшить результаты для людей с MF.
Одним из таких классов лекарств являются ингибиторы гистондеацетилазы (HDAC). Они играют роль в экспрессии генов и могут лечить симптомы MF в сочетании с руксолитинибом.
В других исследованиях тестируются антифиброзные препараты, чтобы увидеть, предотвращают ли эти препараты фиброз или обращают его вспять при миелофиброзе. Ингибитор теломеразы imetelstatis изучается для улучшения фиброза и функции костного мозга и количества клеток крови у людей с MF.
Если вы плохо реагируете на лечение, присоединение к клиническому испытанию может дать вам доступ к новым методам лечения. Десятки клинических испытаний привлекают или активно оценивают методы лечения миелофиброза.
Природные средства
Миелофиброз является хроническим заболеванием, требующим медицинского вмешательства. Никакое гомеопатическое или естественное лечение не доказано лечения миелофиброза. Всегда спрашивайте у врача, прежде чем принимать какие-либо травы или добавки.
Определенные питательные вещества, которые поддерживают выработку эритроцитов, могут снизить риск и симптомы анемии. Они не будут лечить основное заболевание. Спросите своего врача, следует ли вам принимать какие-либо из следующих добавок:
- железо
- фолиевая кислота
- витамин B-12
Соблюдение сбалансированной диеты и регулярные физические упражнения могут помочь уменьшить стресс и поддерживать работу организма на более оптимальном уровне.
Исследователи NUTRIENT надеются, что средиземноморская диета может снизить воспаление в организме, чтобы снизить риск образования тромбов, аномальных анализов крови и изменений селезенки у людей с миелофиброзом. Средиземноморская диета богата свежими противовоспалительными продуктами, включая оливковое масло, орехи, бобовые, овощи, фрукты, рыбу и продукты из цельного зерна.
Одно лабораторное исследование показало, что традиционное китайское растительное лекарственное средство, известное как даншен или красный шалфей (Salvia miltiorrhiza bunge), может теоретически влиять на сигнальные пути миелофиброза. Трава не была изучена на людях, и она не была оценена FDA на безопасность и эффективность. Всегда говорите с врачом, прежде чем пытаться принимать добавки.
Исследовательская работа
Два препарата уже прошли клинические испытания на ранней стадии и в настоящее время находятся в фазе III клинических испытаний. Пакритиниб является пероральным ингибитором киназы со специфичностью для JAK2 и IRAK1. Момелотиниб является ингибитором JAK1, JAK2 и ACVR1, который будет сравниваться с руксолитинибом в исследовании III фазы.
Интерферон-альфа уже использовался для лечения людей с MF. Показано, что он потенциально снижает выработку клеток крови костным мозгом. Необходимы дополнительные исследования для определения его долгосрочной безопасности и эффективности.
Imetelstat является ингибитором теломеразы в фазе II тестирования для людей со средним или высоким риском MF, для которых ингибиторы JAK не работают. Агент показал многообещающие результаты, хотя необходимы более крупные клинические испытания.
прогноз
Прогнозирование перспективы и выживания при миелофиброзе может быть затруднено. Многие люди страдают от MF в течение многих лет без каких-либо симптомов.
Выживаемость варьируется в зависимости от типа MF, будь то низкий риск, средний риск или высокий риск.
Одно исследование показало, что люди с MF низкого риска жили в течение 5 лет после постановки диагноза так же, как и население в целом, после которого выживаемость снижалась. Было установлено, что люди с MF высокого риска жили до семи лет после постановки диагноза.
Единственный вариант лечения, который потенциально может вылечить MF, - это пересадка стволовых клеток. Некоторые исследования показывают, что недавно одобренные препараты, включая руксолитиниб, могут продлить выживаемость на несколько лет. Многие клинические испытания продолжают изучать потенциальные методы лечения MF.
Еда на вынос
Ряд методов лечения МФ эффективен для устранения симптомов и улучшения качества вашей жизни.
Медикаменты, включая иммуномодуляторы, ингибиторы JAK2, кортикостероиды и андрогенную терапию, помогают справиться с симптомами. Вам также может потребоваться химиотерапия, переливание крови или спленэктомия.
Поговорите со своим врачом о своих симптомах и всегда сообщайте им, если вы планируете принимать новое лекарство или добавку.
